Harvard-MIT Integridad y confianza en conferencia global
La conferencia global Harvard-MIT de la evaluación de nuevos medicamentos
Líderes de la academia, el gobierno y la industria se reunieron para discutir la ciencia regulatoria en la Conferencia Global 2020 sobre Ciencia Regulatoria. Fila superior, de izquierda a derecha: Peter Sorger, Amy Abernathy, George Daley y Norman Sharpless. Fila inferior, de izquierda a derecha: Adam Palmer, Helga Gadarsdottir, Peter Mol y Steve Goodman.
“Incluso con la mejor ciencia, no podemos generar el cambio que esperamos si la gente no confía en él. Incluso una vacuna segura y eficaz no ayudará a controlar la pandemia de COVID-19 si la gente no la toma «, dijo Margaret Hamburg , ex comisionada de la FDA.
Hamburgo habló con científicos y líderes del cuidado de la salud de la academia, el gobierno y la industria que se reunieron recientemente para discutir la evaluación y regulación de nuevos medicamentos en la primera Conferencia Global anual sobre Ciencia Regulatoria , que se llevó a cabo virtualmente el 20 y 21 de octubre.
integridad y confianza en conferencia global
Si bien el aprendizaje automático y la ciencia de datos fueron los temas de la conferencia, los temas fundamentales de integridad, transparencia y confianza del paciente en la ciencia fueron un estribillo, la importancia de estos problemas subyacentes claramente iluminada por los desafíos planteados por la pandemia de COVID-19, dijo Hamburg, quien dio el discurso de apertura.
«Para mí, y sospecho que para la mayoría de ustedes, esto es enormemente preocupante», dijo. «Es un poderoso recordatorio de que la integridad y la confianza que genera es una base fundamental de todo lo demás».
Los descubrimientos científicos y las tecnologías con el potencial de transformar la salud humana surgen casi a diario, y las agencias reguladoras como la FDA y sus pares en todo el mundo se han enfrentado a desafíos crecientes mientras se esfuerzan por mantenerse al día con el ritmo acelerado de la innovación, desafíos que han sido amplificados por la urgente necesidad de terapias y vacunas para COVID-19.
En el transcurso de la conferencia de dos días, organizada por Harvard-MIT Center for Regulatory Science (CRS), se abordaron otros temas clave en el transcurso de la conferencia de dos días, organizada por Harvard-MIT Center for Regulatory Science (CRS), una asociación. entre la Universidad de Harvard, el MIT y la FDA que tiene como objetivo desarrollar y mejorar la ciencia de cómo se evalúan y se comercializan los medicamentos y otros productos.
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“La ciencia regulatoria es una oportunidad cada vez más convincente para la innovación fundamental y el impacto en el mundo real en la creación de medicamentos, diagnósticos y dispositivos seguros y efectivos”, dijo Peter Sorger , profesor Otto Krayer de farmacología de sistemas en HMS.
«Nuestro objetivo es intentar mejorar estos procesos, hacerlos más eficientes y, de manera crítica, llevar la innovación necesaria a las necesidades médicas no satisfechas», dijo Sorger, quien codirige el CRS con Florence Bourgeois , profesora asociada de pediatría de HMS en el Boston Children’s Hospital. y Laura Maliszewski , directora ejecutiva del Programa de Harvard en Ciencias Terapéuticas y el Laboratorio de Farmacología de Sistemas.
Más de 650 asistentes de todo el mundo se unieron a las discusiones virtuales, que se centraron en el tema de cómo el aprendizaje automático, la ciencia de datos y las nuevas tecnologías, incluida la telemedicina y los dispositivos portátiles, están cambiando el desarrollo de fármacos, los ensayos clínicos, la atención médica y más.
Los oradores y panelistas incluyeron a Norman Sharpless , director del Instituto Nacional del Cáncer; George Q. Daley , decano de HMS; Amy Abernathy , comisionada adjunta principal de la FDA; y una amplia gama de líderes del mundo académico, hospitales, gobierno e industria.
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Responsabilidad compartida
El proceso de regulación de nuevos medicamentos y biotecnologías comienza con los propios científicos, señaló Daley.
“Los científicos tienen la responsabilidad de participar en un modelo de gobernanza compartida que invita a la supervisión transparente e independiente”, dijo, destacando la conferencia de Asilomar en 1975, cuando un grupo internacional de científicos se unió para crear pautas voluntarias para la manipulación del ADN, luego un tecnología novedosa.
Esto sentó un precedente para la autorregulación de los científicos, que luego sirvió de base a la regulación posterior de las agencias gubernamentales.
El HMS Dean George Daley habló sobre la importancia del discurso y la autorregulación de los científicos sobre tecnologías emergentes como la edición hereditaria del genoma humano.
La necesidad de que la comunidad científica se involucre en el autogobierno solo ha aumentado con urgencia, con el surgimiento notablemente rápido de enfoques de edición de genes CRISPR que pueden realizar cambios permanentes y heredables en el ADN de un individuo. En una reunión en 2015, Daley se unió a una cohorte de científicos, incluida Jennifer Doudna , ahora ganadora del Premio Nobel, para desalentar enérgicamente la edición del genoma de la línea germinal.
“Sabíamos que esto tendría que ser una prohibición que sería practicada por los propios científicos y clínicos, porque el conocimiento estaba emergiendo tan rápidamente que no estaba claro que los reguladores estuvieran listos para ponerse al día”, dijo Daley.
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Pero en 2018, un científico deshonesto editó ilícitamente los genomas de dos embriones que se llevaron a término en China, lo que provocó una controversia internacional. Si alguna vez va a haber un posible camino seguro y ético para las tecnologías emergentes, como la edición de la línea germinal, debe estar pavimentado por la cooperación abierta y la colaboración de científicos, reguladores y, lo que es más importante, el público, dijo Daley.
La recompensa de este tipo de cooperación puede ser enorme, y quizás los mejores ejemplos se pueden encontrar en los éxitos recientes en el desarrollo y aprobación de nuevos medicamentos contra el cáncer, dijo Sharpless.
Predigo que 2020 será el mejor año hasta ahora para la aprobación de medicamentos contra el cáncer dijo Sharpless. «Ese progreso se ha producido durante un momento en que la FDA ha sido asediada por una pandemia mundial».
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Un aumento histórico de nuevos medicamentos contra el cáncer ha ingresado al mercado estadounidense en los últimos años, agregó Sharpless, una ganancia inesperada que se deriva de décadas de investigación productiva sobre la biología y la terapéutica del cáncer.
Una mejor comprensión científica del cáncer ha llevado al desarrollo de nuevos medicamentos que han impulsado nuevos enfoques de regulación por parte de la FDA. Algunos medicamentos contra el cáncer demuestran tal eficacia en ensayos clínicos a pequeña escala, señaló, que puede resultar esencialmente poco ético retenerlos mientras se espera que finalicen los grandes ensayos de fase III.
“Este ha sido un cambio para el pensamiento regulatorio de la FDA, y yo diría que ha sido un cambio para el bien de los pacientes”, dijo Sharpless. «Ha puesto agentes a disposición de los pacientes en una fecha más temprana y ha llevado a la industria farmacéutica a desarrollar medicamentos contra el cáncer sabiendo que pueden obtener la aprobación en una etapa más temprana».
Los recientes éxitos de los medicamentos contra el cáncer deben celebrarse, pero la cuestión de cómo replicar estos éxitos en otras enfermedades, como la neurodegeneración y otras enfermedades intratables, sigue siendo una preocupación apremiante, dijo.
Esta cuestión fue discutida por conferencistas y panelistas en muchos contextos diferentes, particularmente el potencial de las tecnologías emergentes para remodelar la forma en que se llevan a cabo los ensayos clínicos en el futuro.
Mundo real
Una gran cantidad de nuevas tecnologías, desde la telemedicina hasta los dispositivos portátiles, están permitiendo a los médicos y científicos interactuar con los pacientes de formas sin precedentes. Esto podría tener un impacto transformador en la medicina de muchas maneras, incluso aumentando los ensayos clínicos, dijeron los oradores.
Dichas tecnologías podrían permitir una interacción médico-paciente más frecuente y el monitoreo continuo de datos y evidencia del mundo real, proporcionando mucha más información que las visitas intermitentes al sitio que la mayoría de los ensayos actuales utilizan para recopilar datos.
Además, las nuevas tecnologías podrían ayudar a reducir las disparidades en el acceso a los ensayos clínicos, dijeron los panelistas, y permitirían un reclutamiento de pacientes enormemente mejorado, lo que ayudaría a garantizar que los nuevos medicamentos se evalúen en los pacientes que tienen las mejores posibilidades de beneficiarse.
Si se quiere aprovechar este potencial, los pacientes deben tener la confianza de que su privacidad y sus datos están protegidos, dijeron los oradores y panelistas de la conferencia.
En muchos sentidos, la confianza en la seguridad y la privacidad de los datos es tan importante como cualquier innovación en la tecnología misma, señalaron los panelistas. Este es un tema clave para las nuevas tecnologías y enfoques de la medicina digital, agregaron, y una regulación reflexiva y transparente es fundamental.
Los oradores de la conferencia también abordaron una amplia y diversa gama de otros temas, incluida la forma en que las nuevas tecnologías, como la inteligencia artificial y la patología digital, están transformando la atención clínica y cómo grandes fuentes de datos como los registros médicos electrónicos se vinculan y extraen para obtener información sobre cómo mejorar la salud.
El rápido crecimiento de estas y muchas otras nuevas tecnologías en el cuidado de la salud presenta una miríada de problemas complejos para quienes tienen la tarea de evaluación y regulación, dijeron oradores y panelistas. Y en muchos casos, como ocurre con la ingeniería genética, la toma de decisiones requerirá un discurso social.
Como tal, los foros neutrales para considerar y debatir nuevas innovaciones, políticas y regulaciones — una de las funciones clave del CRS y su conferencia anual — juegan un papel cada vez más importante en el avance de la compleja disciplina de la ciencia regulatoria.
“Un aspecto fundamental de este proceso es la capacidad de colaborar eficazmente con las partes interesadas, en la academia, la industria y las agencias reguladoras”, dijo Bourgeois.
“Aquí es donde entra el centro, que sirve como plataforma para fomentar la conversación interdisciplinaria y de múltiples partes interesadas”, dijo.
“Los descubrimientos notables y la aceleración y los avances que estamos viendo en nuestra comprensión de las enfermedades y cómo tratarlas, serán de mayor beneficio para los pacientes si contamos con un enfoque eficiente, riguroso y adaptable para la evaluación de las muchas biotecnologías emergentes”, dijo Bourgeois. dijo.