Los proyectos, que se dirigen a una amplia gama de afecciones (diabetes tipo 1, asma, demencia frontotemporal, coágulos sanguíneos mortales asociados con el cáncer y una rara enfermedad inmunitaria congénita) recibirán cada uno $ 1 millón durante dos años para avanzar en sus esfuerzos. 

invertir en ofrecer nuevas terapias

Administrado por HMS y financiado por la Blavatnik Family Foundation, el programa BTCA tiene como objetivo acelerar la investigación terapéutica en todo HMS y sus hospitales afiliados, ayudar a los investigadores a navegar por las complejidades del desarrollo y la concesión de licencias de propiedad intelectual y estimular la creación de nuevas empresas.

La nuestra es una era marcada por un ritmo vertiginoso de descubrimientos científicos, y es imperativo que llevemos innovaciones que traspasen los límites para combatir las enfermedades recalcitrantes

Dijo George Q. Daley, decano de la Facultad de Medicina de Harvard.

 «Estos premios están destinados a impulsar terapias prometedoras que se derivan de la ciencia fundamental impulsada por la curiosidad de los investigadores de HMS a la clínica para servir a los pacientes y sus familias».

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Los investigadores principales de los proyectos son:

Daniel Bauer , profesor asociado de pediatría de HMS en el Boston Children’s Hospital.

Elliot Chaikof , profesor de cirugía HMS Johnson and Johnson en el Centro Médico Beth Israel Deaconess.

Christiane Ferran , profesora de cirugía HMS Lewis Thomas en Beth Israel Deaconess.

Steven Greenberg , profesor de neurología del HMS en el Hospital Brigham and Women’s.

Peter Park , profesor de informática biomédica en el Instituto Blavatnik del HMS.

Los esfuerzos de investigación y desarrollo terapéuticos en la comunidad de ciencias de la vida de Harvard se han visto reforzados en gran medida por un regalo histórico de la Blavatnik Family Foundation .

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El obsequio ha reforzado nuevas colaboraciones interdisciplinarias, programas de investigación e infraestructura esencial en apoyo de la misión de HMS de transformar la salud humana a través de la traducción de descubrimientos científicos en tratamientos y curas.

Establecido a través de la donación, el programa BTCA se enfoca en brindar a los investigadores de HMS y de los hospitales afiliados a HMS apoyo crítico y oportuno para la investigación traslacional. Los cinco proyectos inaugurales fueron seleccionados por su potencial para impactar la salud humana a través de tecnologías y enfoques prometedores que, si se realizan, conducirán a la propiedad intelectual con licencia o servirán como base para nuevas empresas en un plazo de dos años.

«El objetivo de estos premios es acelerar el desarrollo de nuevas terapias para prevenir enfermedades y acelerar la traducción del descubrimiento científico en tratamientos y curas eficaces», dijo Len Blavatnik, director de la Fundación de la Familia Blavatnik. «Todos esperamos con interés la investigación innovadora impulsada por la curiosidad que se desarrollará en los próximos años, lo que se sumará a la incomparable historia de logros científicos y creatividad de HMS».

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Camino a la clínica

Todos los proyectos se encuentran en una etapa crítica de experimentación y generación de datos y están preparados para llevar su investigación hacia ensayos clínicos y desarrollo terapéutico en humanos. Sin embargo, esta etapa puede ser extremadamente costosa, una brecha que las subvenciones de BTCA están diseñadas para ayudar a salvar.

Los proyectos abordan un conjunto diverso de condiciones.

• La necesidad: las personas con una enfermedad genética rara conocida como neutropenia congénita grave (SCN) tienen un número bajo de ciertos glóbulos blancos y son propensos a infecciones potencialmente mortales que comienzan en los primeros meses de vida. El único tratamiento curativo potencial para el SCN es el trasplante de médula ósea, que conlleva riesgos y complicaciones adicionales. El enfoque: Bauer y sus colegas tienen como objetivo corregir mutaciones genéticas comunes que están implicadas en SCN mediante el uso de edición de genes en las células madre que dan lugar a los glóbulos blancos.

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• La necesidad: los pacientes con cáncer tienen un mayor riesgo de desarrollar tromboembolismo venoso asociado al cáncer (TEV), una afección en la que se forman coágulos de sangre potencialmente letales en las venas. Los TEV son la segunda causa principal de muerte para los pacientes con cáncer.El enfoque: Chaikof y sus colegas están desarrollando nuevas terapias para prevenir la TEV asociada al cáncer, que pueden conferir una mayor protección que las terapias anticoagulantes actuales y con un menor riesgo de hemorragia peligrosa.
• La necesidad: la diabetes tipo 1 es el resultado de la destrucción de las células beta del páncreas, que ya no pueden producir insulina, una hormona fundamental que regula la glucosa en sangre. La deficiencia de insulina causa complicaciones potencialmente mortales que solo pueden abordarse mediante un control mejorado y sostenido de los niveles de glucosa en sangre.

• El enfoque: Ferran y sus colegas están desarrollando un enfoque de terapia génica con el potencial de servir como una de las primeras alternativas a la terapia con insulina. Al dirigirse a un mecanismo de acción independiente de la insulina, su objetivo es proporcionar un control glucémico a largo plazo sin aumentar el riesgo de hipoglucemia peligrosa para los pacientes con diabetes tipo 1.
• La necesidad: Los casos de asma severa representan aproximadamente 1.8 millones de visitas al departamento de emergencias, 439,000 hospitalizaciones y 3,630 muertes al año en los EE. UU. En muchos casos, el asma severa puede permanecer sin control a pesar del tratamiento con altas dosis de corticosteroides.El enfoque: Greenberg y sus colegas están trabajando para desarrollar nuevos productos biológicos para atacar los mecanismos celulares subyacentes que impulsan el asma grave y otras enfermedades inflamatorias.
•  La necesidad: La demencia frontotemporal (DFT) es una enfermedad neurodegenerativa devastadora con síntomas similares a la enfermedad de Alzheimer. Los pacientes con FTD a menudo desarrollan síntomas entre los 40 y los 50 años, y actualmente no existen tratamientos efectivos para la enfermedad.El enfoque: Park y sus colegas están trabajando para restaurar la función normal de un gen, que cuando está defectuoso es la causa principal de un subtipo de FTD. Su objetivo es hacerlo manipulando la expresión génica a través de una clase relativamente nueva de moléculas conocidas como oligonucleótidos antisentido.

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Combustible esencial

El programa BTCA representa un componente importante de la Iniciativa Terapéutica HMS, un esfuerzo de toda la escuela para mejorar el descubrimiento fundamental de los mecanismos básicos de la biología y la enfermedad y aplicar esos descubrimientos hacia la creación de nuevos tratamientos transformadores para mejorar la salud y el bienestar humanos.

“La subvención BTCA es mucho más que financiación. Nos permite aprovechar la experiencia y los recursos de muchas personas en el campus ”, dijo Park. “Estamos entusiasmados porque creemos que nuestro enfoque se puede aplicar no solo a FTD sino a muchas enfermedades genéticas en el futuro. Sin este apoyo, simplemente no podríamos avanzar en nuestra investigación al siguiente paso «.

Los investigadores de BTCA trabajarán en estrecha colaboración con Mark Namchuk , director ejecutivo de traducción terapéutica en HMS, y su equipo en el programa HMS Translator, que tiene como objetivo avanzar en el descubrimiento de fármacos en etapa temprana en HMS a través de la administración experta de plataformas de desarrollo terapéutico interno.

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Los científicos y gerentes de proyectos de Namchuk y Translator ayudarán a los investigadores de BTCA con la planificación del proyecto y el seguimiento de los hitos y brindarán asesoramiento científico y apoyo logístico.

» Las subvenciones BTCA proporcionan combustible esencial para los investigadores que están realizando un trabajo aplicado riguroso y moviendo ideas hacia los medicamentos», dijo Namchuk. «El acceso a este tipo de subvenciones es fundamental para los esfuerzos de investigación traslacional en toda nuestra comunidad en general».

Se planean rondas adicionales de subvenciones BTCA y estarán abiertas a los solicitantes en Harvard y los hospitales e instituciones afiliados.

“ El proceso de determinación de los ganadores fue extraordinariamente competitivo , con una notable amplitud y creatividad de ideas que tienen el potencial de cambiar la forma en que se administra una terapia o redefinir lo que es un medicamento”, dijo Namchuk.

“Los wardees inaugurales tuvieron en común una novedad de enfoque y una promesa que, si tiene éxito, tendrá un tremendo impacto en los pacientes. Haremos todo lo posible para cultivar muchos más proyectos de este tipo «.